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过去几年来,媒体越来越多地讨论稀有疾病问题,因为新治疗数激增。其中许多疾病威胁生命或限制生命,虽然现在某些条件可以作为慢性条件处理和管理,但首次新治疗法为病人带来了更美好生活的前景。这份报告更新了该研究所2017年10月出版的孤儿药市场分析并提供了稀有疾病特征历史透视、稀有疾病处理方式和1983年孤儿药法在推广稀有疾病药方面的作用描述孤儿用药特征、数量和价格,将孤儿用药置于特殊药趋势以及总体药费水平和增长中

报表摘要

许多稀有疾病仍然得不到有效治疗,尽管美国已批准500多例孤儿戒毒然而,研究人员和林业局日益重视稀有病理疗法,导致过去两年中这些病人新治疗选项数剧增。2017年,FD批准80名孤儿标识值,2018年,FD批准57名孤儿标识值科学进步加在一起,加上决策人对提高精度医学的日益承诺,正在推动孤儿疗法数量的增加。

孤儿药对病人和支付者费用昂贵然而,鉴于孤儿药是为小病人开发的,这些疗法的价格与使用量之间通常有逆向关系。2017年孤儿药的中值年度成本超过46 800美元,而最大数患者使用前十大稀有病疗法的中值年度成本低得多,为1 216美元。整体而言,美国药物开销正在从强调高容量低价慢性病药物向量小但药收值高的药物演化

孤儿药在美国用药总量中所占比重从2003年峰值0.6%下降至2015年0.3%,但到2017年上升至0.4%。2017年美国药物总开支为4.510亿美元,近56%用于非孤儿传统药,34.7%用于非孤儿专用药,9.6%用于孤儿识别获批孤儿药孤儿标志开销适度增加,这些药只占医学总预算的一小部分。

密钥发现

自《孤儿药法》通过以来,美国批准的孤儿标识数急剧上升

• 2017年FD批准80个新孤儿标识和2018前8个月批准57个标识,这是自《孤儿药法》通过以来每年最高数
• 2017年FD授予超过429种特殊药名
• 药厂继续更加注重开发孤儿标识法,美国2017年推出的42种新活性物质(以前未被批准为药用产品)中半数为孤儿药

孤儿用药小群比孤儿用药大群贵

• 治疗费用逐年和病人数目间存在逆向关系,较昂贵的治疗方法向相对较少的病人提供
• 2017年孤儿药年均成本超过每年46 800美元
• 最大数病人使用的十大孤儿疗程平均为每年9 676美元(中值费用为1 216美元)。

美国医学开销正从传统小分子药转向特殊药,治疗相对较少的慢性、复杂或稀有疾病

• 特殊药费从1997年的11%上升至2017年的43%,同期孤儿药费从4%上升至10%
• 多孤儿药是特殊产品,87%孤儿开销属于特殊类
• 必威手机APP药费演化伴之以保健利益攸关方引入的省钱机制,包括:卫生计划专业级、病人共保支付费、使用药店和有限配送网络等增加病人成本负担

四分之一的美国药物开销与获孤儿许可的药物相关联,但只有9.6%用于孤儿专用标识

• 获批孤儿药数从2013年的364例增至2017年的487例,与孤儿标识使用挂钩的药物总开销比例从8.1%增至9.6%,从1993年的约3%上升至1993年的约3%
• 非孤儿使用这些分子占药物总开销的15.3%,反映出非孤儿表示值和无孤儿表示值的分子非孤儿表示值占使用量和销售量的大部分。
• 孤儿符号使用孤儿约430亿美元