2023年对生命科学产业具有挑战性,其特征为寒冷生物技术融资环境、立法和政策变化不确定性以及不可预测的宏观经济前景。细胞和基因疗法的进步,新有效药开机治疗肥胖病人,以及AI对药物发现和临床开发承诺的日益激动面向2024年,生命科学部门领导人将寻找进度指标:全生态系统进步的迹象,显示环境改善和可持续的,科学进步可转化为更快有效病人福利以下是一些建议 寻找2024年生命科学进步指标

概述生命科学全景领域7个潜在关键进度指标

1. 生物技术融资 — XBI生物技术指数2024年恢复至少20%吗?
   
   2023年,我们看到自2020/2021高位以来投资流和金融市场回报持续下滑,生命科学部门与新建企业和成熟企业的科学突破和承诺形成鲜明对比。广度S&P500指数在2023年增长近25%,SP & Biotech指数XBI增长不到10%,广度S&P药商选择行业指数只有2%各类生物技术融资 — — 风险资本投资、举债融资和IPO — — 都比2020/2021水平大幅下降,这对需要融资或通过公共市场寻找退出策略的创业企业造成了极大压力。
   
   必威手机APP面向2024年 — — 令许多错误预测2023年将如何展开 — — 2024年的大问题在于XBI生物技术索引是否会恢复,因为这将最能反映支持下一波创新疗法、解药、疫苗和其他促进个人患者结果和人口健康者的关键发现和早期开发。2023年10月底开始恢复有积极信号,原因包括预期总利率下降、总经济软登陆的可能性、更有希望技术生物药厂协作和并购活动增加
   
   寻找XBI生物技术索引2024年提高20%,以显示投资者对创新生命科学的情感和支持恢复这将使索引达到2021年12月以来的最高水平,尽管比当年2月峰值还低35%。显示2022/2023生物技术滑坡后退 生命科学生态系这一关键部分恢复



2. M&A活动-M&A持续并持续到2024年30%以上吗?
   
   M&A不是2023年许多人期望的生命线,但随着年底强力拉力,全年总活动水平比2022年高约30%。大公司获取小生物技术和合并生物技术是生命科学生态系统的支柱,对维护创新药的生产组合、加速临床开发并带入新治疗对象至关重要。
   
   高利率压力、增通胀率、潜在衰退顾虑和联邦贸易委(FCC)强化审查在2023年多段期间对并购和交易设置阻塞器必威手机APP尽管许多小公司估值下降,大公司健康融资能力提高,并需要补充管道以抵消即将发生的专利损耗的影响安根在公平贸易委员会允许安根推进278亿美元根据解决协议获取地平线处理法时称胜一些分析家认为公平贸易委员会的决定表明,审查其他待处理药商有可能有利于所涉公司,尽管Illuma/Grail合并最终解决并松绑^一号
   
   2024年的重要成功指标是最近并发趋势能否持续2024年并发并发再达30%,使总值约2 000亿美元?


3. 使用新基因理疗 — — Will超过全美2%镰状细胞病患者获得新批细胞基因疗法治疗
   
   生命科学部门的一个亮点是细胞和基因理疗法的持续演化CRISPR-Cas-9编辑显示对治疗镰状细胞疾病大有希望,据最近研究2023年12月8日食品药管局(FDA)批准了两个里程碑式处理方法Casgevy和Lyfgenia,这是12岁及12岁以上病人治疗镰状细胞病的第一个细胞基因疗法²
   
   然而,用基因理疗处理镰状细胞病非常复杂和代价高昂。治疗在临床实验中可能有效,但向现实世界环境中的病人实现允诺可能面临重大挑战必威手机APP镰状细胞疾病主要影响脆弱、得不到充分服务的人口,获得持久高质量保健的机会有限和脆弱。美国有约10万人受镰状细胞疾病影响³并有特殊种族和民族挑战 解决疾病, 复杂问题, 相关串通性⁴此外,提供这种治疗所需的基础设备极为专业化,目前在极少数中心提供,典型骨髓处理设施有镰状细胞知识
   
   获取细胞和基因理疗是一项至关重要的挑战多位镰状细胞病患者是Medicaid所覆盖家庭的少数子民,各州通常没有正式医疗援助单单机和基因理疗产品覆盖政策,延迟患者获取而厂家和州裁值覆盖⁵此外,许多镰状细胞病人病情高超以致基因理疗不具有临床依据
   
   FDA首例细胞治疗镰状细胞病 对这种稀有疾病的病人来说 是一个巨大的突破美首批药CRISPR基因编辑技术使用,这项批准还可能为其他疾病带来令人振奋的承诺。生命科学领域,这些新处理方法提供测试案例,检验革命处理方法以何种速度到达从中得益的病人手中跟踪镰状细胞群中将使用CRISPL技术并在第一年实现理疗益的病人数目将是一个进步标志
   
   生命科学领域2024年的进展标志显示美国患镰状细胞疾病的病人超过2%,即约2 000人正在接受治疗并获益于细胞基因理疗


4. 修复药的补偿 — — 更广泛地补偿新突破药治疗肥胖会增加患者获取率吗?
   
   2023见证新药GIP和GLP-1受体求减肥法⁶必威手机APP批准并启动新药治疗肥胖症是重新思考肥胖症的预防和治疗问题的一个折中点,它与其他严重健康状况相关联,复杂、异质、慢性多病处理问题领域极具竞争力,有143多新分子活跃临床开发,8多家全球制药公司自己开发GLP-1和GIP受体,包括口语配方取代可注入式管理路线⁷未来12个月至少六大肥胖药实验结果报告⁸
   
   支付人和雇主担心因需求这些新式肥胖症处理而增加成本的可能性美国雇主必威手机APP期望医保成本十年内最大跳跃, 根据医保咨询师Mercer、Aon和WillisTowersWatson, 他们看到雇主医保成本在2024年从5.4%到8.5%之间跳跃^九九成本上升有几个因素解释,而雇主及其福利咨询师则指出对高价肥胖症治疗药的需求剧增和高价基因疗法的更广泛提供必威手机APP预测2024年雇主保健费用增长8.5% Aon预测单靠药处理肥胖症成本增长1%
   
   包括Medicare在内的一些支付者不退药治疗减肥GLP-1处理肥胖问题的结果证据越来越多,这有可能导致修改禁止Medicare还原减肥药法新英格兰医学杂志最近发布的一项研究发现GLP-1领先药Semglutide(Wegovy)将已经接受Statins和其他药物预防心脏病的病人心脏病发速率下降28%药法还使心血管相关死亡率下降15%,中风下降7%¹⁰
   
   修改法律禁止Medicare支付减肥疗法将是2024年生命科学部门进展的一个重要标志,因为它将为许多老年人开放肥胖护理并影响雇主提供覆盖计划,基础是越来越多的临床试验和实际临床证据


5. 人工智能应用生命科学创新-至少30名药商和AI平台能推进临床开发吗?
   
   必威手机APPAI爆炸聚焦还影响保健生态系统 重新预测AI将革命性提供和生命科学研发
   
   人工智能无疑在生命科学研发、产品创新和商业化方面将发挥重要和日益增长的作用,但对生命科学产生大规模积极影响的确凿证据仍处于萌芽阶段。同时,随着更多研究的展开和机会与挑战的更好理解,多重挑战正跃上讨论之首,包括算法开发部署中文化与种族偏向问题、算法幻觉挑战以及对AI治疗干预安全的普遍关注
   
   证明人工智能和机器学习价值的积极证据最有说服力地表现在诊断医学中,具体地讲机器学习优于临床医生对眼科、皮肤科和病理学中大量视觉成像数据集进行筛选
   
   生命科学产业有新证据证明AI在临床开发中的价值,特别是在提高操作效率方面:研究设计网站识别和收治病人、药效监督、临床监控和病人护理¹¹
   
   然而,在药物发现和开发中广泛采用AI存在重大障碍,关键因素包括理解疾病生物学、数据质量挑战、AI工具问题如算法偏差以及AI使用能力缺失
   
   至今尚未开发并批准新药与AI相关平台开发中的药管正在增长2023年,至少19种药物正在临床开发中归结于AI,2024年,其中一些药候¹²
   
   生命科学部门进展指标显示,2024年至少有30名药商使用AI平台参加积极的临床开发程序


6. 双党立法 — — 平均自付费药费按零售处方下降10%以上吗?
   
   必威手机APP2024总统选举可能是自2008年以来的第一次,当时医疗改革和可负担护理法-或废除ACA-非前向中心必威手机APP近距离选举结果 — — 可能存在政治分治和立法分支 — — 以及2022年《降低通货膨胀法》的全面实施和影响仍在展开,因此似乎不太可能进一步重大卫生政策改变。
   
   取而代之的是,应期望就药店福利管理制定重要立法,因为有广泛的两党协议包括数项不同建议的立法将影响药店福利管理者与药厂商谈判价格折价方式立法意图是照亮复杂的药材供应链和PBMs作为药厂商和病人间“中间人”所起的作用期望通过增加透明度降低药价,向计划赞助人和/或病人支付回扣,并降低受益人自费成本,因为价格将同净价而非表价绑定
   
   PBM立法的成功归根结底将取决于它是否降低病人药价,因为增加透明度本身并不导致改善向病人提供药的情况¹³2022年,每批零售处方平均最终费用9.38美元,1.9%的病人自费支付超过1 500美元的处方费用无保病人用现款购买品牌药平均花费88.71美元/处方¹⁴
   
   寻找每批零售处方平均最终成本下降10%表示生命科学部门以较低自费为病人带必备药的进展


7. 中断初级护理-到2024年底超过30%初级护理医生会被企业实体雇用吗?
   
   必威手机APP初级医疗全景值约2600亿美元年度保健支出,现成熟变换,由直接对消费者远程保健增长、零售保健行业垂直整合和支付者增长(综合融资和交付系统)推动必威手机APP传统提供商受到新干扰器的压力,包括亚马逊公司、Aetna公司、CVS健康公司、UnityHealth Group/Optum公司、Walgreens Boots联盟公司、Humana公司和Walmart公司以及Apple公司和Google/Alphabet等技术公司,这些公司都在初级护理中联手并使用平台扩展服务¹⁵作为这一变换的一部分,公司实体雇用的初级护理医生数正在增加,从2020年7月至2022年1月,公司实体雇用的医生百分比从15.3%增长至21.8%¹⁶
   
   必威手机APP并行轨迹上,一些保健承保者正在扩展为家庭护理服务,并得到了数字保健和后勤技术进步的帮助,成为改变提供护理的中心必威手机APP通过综合家庭保健、药房和初级护理服务,公司接受家庭为个人方便环境,这有可能降低成本并提供一个强大的触点以理解和管理个人整体健康必威手机APP也反映了一种普遍信念,即家庭健康可成为基于价值医学演化的下一个前沿
   
   必威手机APP支持这些变化的许多商业模型仍然未测试其对个人健康结果、人口健康和经济可持续性的影响短期提高市场份额并不一定转化成持续成功,特别是那些在不熟悉地段运营的玩家
   
   生命科学部门基本不知道这些初级护理干扰器对使用药物的影响并比传统护理提供方式更有效地治疗慢性病, 多病护理并实现更高的坚持率,这些干扰模型可能代表向右病人提供“正确时间对右病人提供药方的正面力量”。必威手机APP资本化企业追求战略以改变保健提供方式时,其进度、牵引力和影响将是重要的指标,显示其对生命科学部门的潜在影响。
   
   必威手机APP医保公司雇用的初级护理医师数及其对医学使用的影响2024年会增长到30%以上吗?

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准备2024年未知

虽然没有人预测2024年生命科学部门将发生什么,但7个领域将为业界提供有用的信号,说明变化的性质、速度和方向。生命科学领导人不仅在研发和产品层次上,而且在整个生命科学企业中寻求创新,并探索新企业模式、协作和伙伴关系至关重要

不足为奇的重要事件和问题可能发生,生命科学产业为处理最已知问题准备得越多, 准备得越多产业将引导未知问题

系上安全带

^一号Illuma宣布DivestGraiL决策,2023年12月17日https://investor.illumina.com/news/press-release-details/2023/Illumina-Announces-Decision-to-Divest-GRAIL/default.aspx
²FDA批准先基因治疗患镰状细胞病https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
³镰状细胞疾病数据统计疾病控制预防中心最后一次审查:2023年7月6日https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html
⁴美国镰状细胞疾病的种族和民族差异:从人口学到结果PokhrelA等欧洲海学杂志2023年5月https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36710488/
⁵问题简介:医疗辅助细胞和基因处理屏障联盟重药2023年11月https://alliancerm.org/medicaid-barriers-to-accessing-cell-gene-therapies/
⁶肥胖率上升GLP-1IQVIA172023//m.kurtisdurfey.com/library/white-papers/obesity-treatment-rates-increase-as-glp-1-inhibitors-prosper
⁷管道新分子肥胖CT.GO试探Trove管道情报十二月2023
⁸肥胖症:六例测试观察未来12个月阿比盖尔比尼临床试验竞技场6月30日2023https://www.clinicaltrialsarena.com/features/obesity-trials-to-watch/?cf-view
^九九必威手机APP美国雇主看到2024年十年内最大医疗费用跃升Leroy Leo和Khushimandoware路透社2023年9月21日必威手机APPhttps://www.reuters.com/world/us/us-employers-see-biggest-healthcare-cost-jump-decade-2024-2023-09-20/
¹⁰微信和心机结果 肥胖无糖尿病Lincoff,AM等新英格兰医学杂志11月11日2023https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2307563
¹¹AI临床开发IQVIA白皮书//m.kurtisdurfey.com/-/media/iqvia/pdfs/library/white-papers/ai-in-clinical-development.pdf
¹²全球趋势研发2023IQVIA学院2023年2月//m.kurtisdurfey.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2023/iqvia-institute-global-trends-in-rd-2023-forweb.pdf
¹³药商福利主管透明法2023迈克尔菲欧里IQVIA白纸2023年3月29日安德里亚公园Fiere生物科技 Jul 12 2023//m.kurtisdurfey.com/-/media/iqvia/pdfs/us/white-paper/2023/pharmacy-benefit-manager-transparency-act-of-2023.pdf
¹⁴美药使用2023b必威IQVIA人文数据科学学院2023年4月美药使用2023-IQVIA
¹⁵必威手机APP保健中断2023Outlook巴斯市场扫描2023年2月https://www.aha.org/system/files/media/file/2023/02/The-Buzz-Disruption-Outlook-2023.pdf
¹⁶越来越多的医生就业菲利普米勒必威手机APPAMN保健5月6日2022必威手机APPhttps://www.amnhealthcare.com/blog/physician/perm/a-growing-number-of-physicians-are-employed/