演化肿瘤终点
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学院报告
2021年8月

关于报表

这份报告审查临床实验研究中新进肿瘤端点趋势并深入研究这些演化端点如何能够被有效高效地用于评价临床福利、支持监管批准和通知支付者补偿决策案例例子包括绘制欧盟和美国支付者图开始评价这些演化临床端点 并将其作为补偿决策

报表摘要

癌症治疗进步导致患者长生存量跨数类肿瘤传统医学临床实验测量长期生存量而不测量演化端点量,但由于需要适时向病人获取正确产品,这带来了挑战。促发探索新进端点,这些端点会考虑难捕长存,同时仍提供工具测量实验值以适应新元法和新元法,并允许跨维度测试比较虽然这些变化端点已经用于监管审批,但支付者之间对何时可通知补偿决策仍存在冲突意见。评估新端点全景为所有利害相关者提供可见度问题需要进一步审议和调查 — — 因为这些问题接近规范审批和补偿的广泛使用 — — 并确保及时向需要新疗法的癌症患者提供新疗法

密钥发现

展览2:端点优缺点
  • PFS常被用作替代标志定期加速/条件批准,这就需要有限病人数和相对于OS的较短跟踪周期
  • ORR也可以用作代用标记,允许比生存短段时间测量临床效益
  • 此外,ORR或CR与PFS或OS关联强度在研究间和内部大相径庭,难以识别一致性模式
展览3:总体初级端点汇总
  • 进化端点占二级或三级试验初级端点的13%
  • 临床实验最常用的进化端点是全响应法,继之以复发率和无病生存
展览6:临床试验端点逐年出现(2016-2020年)
  • 过去五年里,临床实验中使用疾病控制率呈上升趋势
  • 最小余病复发率比去年增加最大
展览9:优先点演化定性讨论摘要
  • 基于定性讨论,新端点被确定为对代理或新元患者更为相关-包括DFS、MRD、pCR、RR和响应时间
  • 跨端点新产品相关,提高效果和长期生存性,但某些端点(如响应时间)可能不适用于HTA评价
  • 新兴端点与高级或转移肿瘤关系不大,但疾病控制率可能与测量非治疗意图的转移性疾病的增量相关
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