关于这份报告

神经肌肉疾病(NMD)包含一个广泛的集体群失调影响在美国估计有250000患者。目前,对这些疾病的治疗选择是有限的;然而,与成本相关的财务影响是惊人的神经肌肉疾病每年超过460亿美元。这份新报告,由肌肉萎缩症协会(MDA),表明基因检测和精密医学的发展将从根本上改变的神经肌肉疾病在未来十年。报告了大数据技术将扮演的角色革新新生儿早期基因筛查的重要性,干预和治疗途径来加速新疗法。必威官方在线MDA,随着他们的全面的数据中心,MOVR,推动发展的研究,新技术和护理策略来刺激工业和研究领域先锋更好的护理和治疗。必威官方在线

报告总结

医疗费用使用IQVIA实必威手机APP际数据的分析表明,所有患者神经肌肉占每年总费用超过460亿美元。年度医疗费用跨NMD组明显不同,但每年超过40000美元的上四分位数在许多疾病组。最近批准的疾病修饰治疗,可以向上每人每年750000美元的成本,可能会有一个对NMD医疗支出在未来产生重大影响。必威手机APP

betway必威怎么提款见解获得90个医疗专业人士的调查集中在照顾患者N必威手机APPMD -神经肌肉疾病的医疗服务提供者的调查揭示了当前护理挑战。同时提高速度、价格和全面性的基因检测是加速的过程,NMD的诊断通常可以超过一年。心理症状是持续challenge-affecting 75%的病人和公认的高90%的未满足的需求NMD医疗专业人员。必威手机APP获得保险的新疗法也是一个频繁的障碍。

这种异质性的nmd结合的大多数疾病的患病率较低,使它具有挑战性的确定根本原因和发展有针对性的治疗。然而,现在有一个新兴的管道,现在有195独特的分子在发展在20个国家的165家公司,其中许多是“下一代”疗法。随着这些疗法通过管道,他们可能面临的挑战:各级病人识别和招聘,选择适当的端点,融入护理模式从纳税人和报销。机会,可以抵消这些挑战,促进最佳的病人结果包括扩大使用基因测试,增加使用病人登记,数据中心和其他方法来集中数据,采用技术远程预约和实时监控。必威官方在线

重要发现

神经肌肉疾病可以表现在各种常见的症状,需要专门的护理和管理

• 签名与神经肌肉疾病相关症状是静止的,妥协灵巧和行走的能力,逐步恶化造成的肌肉功能和软弱。
• 根据卫生保健专业人士调查,最常见的症状是疲劳必威手机APP,82%的患者所经历的,其次是静止(80%的患者)和呼吸道症状(75%的患者)。
• 心理症状估计影响75%的病人。心理健康问题与神经肌必威手机APP肉疾病日益被共病,60%的受访者认为未满足的需求管理心理症状为高或中。

分析各神经肌肉疾病的医疗必威手机APP费用每年表明医疗支出在美国超过460亿美元

• 神经肌肉疾病的相关费用是一个很大的负担医疗利益相关者由于神经肌肉疾病和症状的渐进性质,需要集中监控和管理。必威手机APP
• 年度费用与神经肌肉疾病的医疗保健在美国大大超过了每年出版估计超过460亿美元,与神经肌肉接点障碍、周围神经疾病和肌肉疾病占超过100亿美元的费用。
• 以前每年估计介于4.48亿美元到10.3亿美元之间单个神经肌肉疾病。
• 每年每个病人医必威手机APP疗费用超过40000美元上四分位数的患者,中位数估计在10000美元和20000美元之间。

神经肌肉必威手机APP疾病患者的健康旅行不同的疾病和与许多不同的诊断策略,个人护理管理和治疗

• 有一个滞后之间的-通常一年多的病人的表现症状和神经肌肉疾病的诊断,由于时间的变化首先出现症状,患者基因型和临床表现。
• 基因检测和新生儿筛查是一个选择与筛疾病许多神经肌肉疾病,脊髓性肌肉萎缩症,缺肉碱palmitoyltransferase都包含在一个核心新生儿筛查疾病推荐小组在美国(建议统一筛选面板,RUSP)。
• 多样性在治疗和监测方法是由许多因素包括疾病亚型,inter-individual可变性在症状或疾病进展,歧义在治疗指南和病人获得医疗的差异。

在全球范围内,超过190个独特的候选人正在评估神经肌肉疾病,与研发活动主要集中在肌萎缩性脊髓侧索硬化症,杜氏肌萎缩症

• 广泛的新兴药物管道在神经肌肉疾病的部分原因在于改进遗传神经肌肉疾病的理解和技术进步。
• 临床开发的分子数量增加5倍从2013年的约2018年的大约100在这一分析。
• 虽然大量的管道是集中在小分子(43%)、基因疗法和反义寡核苷酸占23%。

神经肌肉疾病的医疗服务提供者调查受访者确认潜在的诊断和护理管理的改善,特别是在遗传必威手机APP筛查和改进保险。

• 一种改进的理解疾病和技术进步鼓舞了神经肌肉疾病的药物开发管道,提供可能改变护理在接下来的十年。
• 采用有效的新生儿筛查项目将使病人更早诊断,导致更广泛地了解在一般人群中疾病的特征。
• 数字健康解决方案必威手机APP包括远程医疗提供创新的方法监控、测量和病人的支持有潜力提供重要的护理管理的进步。
• 增加病人的使用注册中心/数据中心和改善纵向病人数据将帮助在这些疾病的自然历史的理解。