克服临床发展策略中的“经验偏见”
数据驱动的模型如何挑战我们的假设并帮助我们做出更好的选择。
里克·约翰斯顿(Rick Johnston)博士,高级校长
生物统计学主任布鲁斯·巴森(Bruce Basson)
博客
2021年4月23日

当制药领导者聚集在一起决定要优先考虑哪些分子时,感觉有点像被卡在交通拥堵中。每个人都有自己的目的地,他们都急于到达那里,但是某种程度上总是有僵局。

如果您曾经是临床发展决策过程的一部分,那么您就会知道这种感觉。

没有数据来确定正确的开发策略,基于公司的时间表,风险范围,市场需求和竞争气候,决策涉及经常具有相反观点的利益相关者之间的许多对话和论点。

这并不奇怪,因为每个利益相关者都为桌子带来了不同的看法。高管希望他们的产品能够提供最大的回报。投资组合经理的资源有限,可以分布在许多项目中。经验丰富的内部临床团队以先前试验的作用为基础。关键人物的领导者(KOLS)倾向于带来自己的专业专业。

所有这些利益相关者都为讨论带来了有效的意见,但他们都根据他们的偏好和个人经验而产生偏见。而且,由于将一种药物带入市场可能需要十年或更长时间,因此即使是知识渊博的专家也只能在少数几次试验中进行决定。

这种“体验偏见”可以减慢决策过程,更糟糕的是,导致最大或最有影响力的利益相关者赢得了这一论点。这可能会导致做出错误的决定,并对公司的发展成本,时间表和未来成功产生巨大影响。

将数据带入讨论

击败体验偏见的最佳方法是根据硬数据做出决策。目前围绕成本,时机和风险提供的大量全球临床信息提供了一种有力的方法,可以帮助决策者缓解自己对事实的经验。

当制药公司使用数据和分析技术时,他们可以根据其预期的开发成本,潜在风险,预计交付时间和商业价值来评估每个分子。然后,他们可以根据最新的市场趋势,未满足的医疗需求,当前的试验结果以及竞争药物的商业价值在这些投入中进行权衡。

这使他们能够对每种开发路径的结果进行建模,但仍将所有利益相关者的意见纳入其中,以便他们可以看到每个首选计划的可能结果。团队可以承认自己的不同背景,同时仍基于最能支持公司目标的模型选择正确的课程。

当Pharma将数据带入此过程时,它会缩短时间做出一个好的决定,并消除偏见和情感,仅留下事实来指导道路。它还使决策者更有信心,他们选择的分子将带来理想的业务结果。

成本,风险或收入:您会选择哪个?

我们通过这种数据驱动的方法帮助许多客户消除了不确定性和偏见,并且正在改变他们开发新药的方式。

例如,一家具有有前途的免疫蛋白酶体的新兴生物技术公司提出了有关相关竞争格局和试验基准的问题。客户希望评估两个治疗领域的五个孤儿指示中的选择。

我们的团队使用了管道架构师为了分析所需指示的竞争格局和试验基准,为每种情况的最佳和最坏情况进行建模。我们提供的解决方案突出了开发时间,成本,风险和商业预测之间的权衡,使客户可以选择与其战略目标保持一致的指示。这有助于他们决定放弃三个迹象,并优先考虑这两个最有希望的资产。

在另一种情况下,我们与一家制药公司合作,该公司已经获得了分子的风险调整后的净现值(ENPV),但希望对该计划进行独立审查。

在审查了核心数据集后,我们确定ENPV评估依赖于尚未考虑临床开发计划的关键细节的内部假设。结果,他们的技术成功率和价值估计的可能性比预计的数据高约20% - 向ENPV贡献了8600万美元。然后,我们的团队通过提出的设计更改领导他们,使客观确定的技术成功概率(PTS)从15%增加到31%,而ENPV则增加了9100万美元。

大型医疗保健数据和分析技术的进步必威手机APP意味着公司不必仅依靠直觉和过去的经验来指导它们 - 也不应该必威官方在线。在临床开发中使用资产评估模型为决策带来了精确的精确度,使制药公司能够打破与以意见为中心的会议相关的僵局,并减少经验偏见的影响。这种方法节省了时间,降低了风险,并使决策者相信他们正在为公司,患者和品牌做出最佳选择。

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