一号.
然而,尽管市场潜力巨大并有多种治疗类型用于开发,但用于治疗这些疾病的药原名孤儿药却少之又少,严重不足。95%的异常稀有疾病仍然缺乏经批准的治疗选择
2突出显示紧急医疗需求未满足孤儿
下图1高层次概述稀有疾病和孤儿药定义
图1:插图详解稀有疾病和孤儿药
开发孤儿药面临的挑战
和许多产品一样,孤儿药少可以用简单成本效益经济模型解释多数,如果不是全部,孤儿药物表情重大监管挑战34它们是独一无二的,主要有:
- 缺乏对自然历史和稀有疾病病理学的理解
- 缺少既定临床结果度量法和清晰定义端点
- 有限和地理多样性病人群学习招生
- 使用安慰剂臂的道德和可行性问题
结果,孤儿药物临床研究,特别是阶段3多区域试验,往往不是最优设计、跨长段和缺失关键数据因此,孤儿药开发过程往往耗时多得多5费用比非孤儿高,所有孤儿药中只有约17%成功获得规管批准并进入市场6.因此,鉴于小客户基础感知,公司投资于孤儿药开发在财政上完全不可行。
必威手机APP为解决孤儿药物这一尚未满足的紧急需求并增加患者获取服务的机会,世界各地许多卫生当局制定各种政策提供监管和经济奖励以鼓励并加速开发(图2),最突出的例子就是孤儿药称
图2 图2说明无主药监管政策和指南演进
然而,虽然建立这类立法机构肯定改善了情况,但缺乏标准格式也使全球稀有疾病和孤儿药物监管框架不协调(图3)。不同国家都有各自的一套政策和指南,这可能为公司开发孤儿药并将其商业化带来巨大的混淆和重大障碍。
图3:表详列部分APAC国家孤儿药物政策的不协调
幸运的是,公司可以采取策略克服这些障碍并缩短孤儿药开发时间和市场时间,确保早期市场准入和最优患者获取博客强调2项策略对药厂特别相关 考虑为稀有疾病推出药品
求解1-早期调控策略规划
早期规管规划七八公司可更好地设计临床实验(例如主题简介、产品安全需求等),生成高质量数据,产品注册和批准为终端目标必威手机APP公司可以通过早期制定监管策略促进相关利益攸关方的参与和一致性,预测卫生主管部门的潜在问题,减少风险并精简总体药开发过程,避免不必要的延迟(如因族裔问题可能需要的地方桥接试验)并确保快速市场准入此外,提前启动监管规划还特别有利于打算同时跨多国发布产品厂商,而这些国家对药物审批的要求可能因市场而异。
图4中,我们包括一公司在不同国家注册稀有疾病产品时所面临的不同监管挑战的示例案例研究,强调早期监管规划的重要性。我们推荐从监管情报入手筛选市场 以基于立即注册可行性每个国家的要求必威手机APP卫生当局讨论、局部国家流行病学、流行和未满足医疗需求
图4:案例研究强调早期监管规划的重要性
再者,提前收集监管情报也有助于识别程序或快速路径,药物候选者可能有资格使用这些程序或快捷路径。举例说,ODD可能为赞助者提供各种方便解码快速审批路线,包括优先评审和不那么严格的临床或监管要求(例如局部临床试验免试、早期证据数据包等)视应用国而定。ODD开发期间可以随时应用,早期应用产生最大效益,因为过程早期程序也可能缩短或完全跳转(图5)。因此,不能忽略早期规管规划对减少总体药效开发时间的重要性。
图5 药开发路线
求解2-取证据方法
此外,现实世界证据(RWE)还可用于加速孤儿药开发,特别是在临床阶段。RWE收集与产品潜在利益和风险有关的临床证据,无论是药品或医疗设备九九.必威手机APP数据库主要取自实战数据(RWD),它来自多种来源,包括但不限于电子健康记录、电子医疗记录、健康调查、病人寄存器和可穿戴设备RWE是获取更多科学证据的极有效工具
研发网除原创售后监控作用外,还越来越多地用于预批监管阶段,为临床实验设计提供参考,甚至充当单臂测试外部控制组10通常孤儿药例必威手机APP此外,随着越来越多的政策持续到位指导使用它,毫无疑问卫生当局将逐步接受RWE管理空间决策,尽管框架在不同国家处于不同开发阶段,国际协调之路仍然漫长。因此,利用RWE, 特别是结合早期规划,可以为启动孤儿药的公司提供早期市场准入之关键
我们的建议
稀有疾病和孤儿药品监管全景变化不定,当前规范指南不断修改,要求公司不断重新思考孤儿药品开发发布策略正因如此,IQVIA强烈建议公司尽早启动监管规划并建立适当的伙伴关系,以便制定最有时间和成本效益的注册计划
快速导航管理全景并确保最优审批路线 发运产品分布于多APAC国家甚至全球 最终加速市场输入和病人访问救生药
更多有关孤儿药的信息或如何在整个产品开发生命周期行程中向您提供规范支持(商业支持和补偿支持)联系我们.
引用
一号必威手机APP解决稀有疾病全球数据存取:健康经济学值框架,世界经济论坛,26-Feb-2020..即时分享稀有病数据世界经济论坛(weforum.
2稀有疾病事实全局Genes..可用性 :RARE疾病事实-Genes
3S..b.C.尼克 D公元前A.休斯和SG.R.Macaulay,DIA全球论坛..参考文件:《向挑战发展稀有疾病处理法》(diaglobal.org)。
4A.哈查特兰H.阅读和T麦迪逊外部控件稀有疾病:搭建支持性证据集,Pharmacokintics和Pharmaco动力学杂志,24-Apr2023..Available: https://link.springer.com/article/10.1007/s10928-023-09858-8.
5N.Walker,“孤儿药物从这里向何处去?” Pharma's Almanac,2019年5月24日..Available: https://www.pharmasalmanac.com/articles/where-do-orphan-drugs-go-from-here.
6K.L.Miller L.J.费马格里希和JMaynard,“四十年来FD孤儿命名描述稀有病药开发趋势:开发稀有肿瘤病、神经病和儿科寄生虫病药时出现大幅增长”,Wornete有限病杂志9-Jun-2021..可用性:用四十年FD孤儿药名描述稀有病药开发趋势:开发稀有肿瘤学、神经科和小儿寄生虫病
7S.布莱克本JJ.道尔J赫特市休斯市Jackson J.派瑞和STansey,“稀有疾病:以病人为中心的综合研究商业化方法”,Quintiles..Available: e23711b6a82175d7013ce71f1d142a646a9b8b42.pdf (d3kex6ty6anzzh.cloudfront.net).
8L.d'Angelo,“Lunch前存取程序新策略”,临床导师,1-NV-2018..可用性:Lunch前访问程序新策略(linicalleder.com)。
九九K.JayasundaraAHollis M.克拉恩市Mamdani JS.hugh和PGrootendorst,“估计孤儿与非孤儿药物开发的临床成本”,孤儿病期刊,10Jan-2019..Available: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0990-4.
10Parexel,“四种方法提高稀有药开发成功率。”可用:稀有疾病游乐本.pdf(parexel.com)。
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一号.
然而,尽管市场潜力巨大并有多种治疗类型用于开发,但用于治疗这些疾病的药原名孤儿药却少之又少,严重不足。95%的异常稀有疾病仍然缺乏经批准的治疗选择
2突出显示紧急医疗需求未满足孤儿
下图1高层次概述稀有疾病和孤儿药定义
图1:插图详解稀有疾病和孤儿药
开发孤儿药面临的挑战
和许多产品一样,孤儿药少可以用简单成本效益经济模型解释多数,如果不是全部,孤儿药物表情重大监管挑战34它们是独一无二的,主要有:
- 缺乏对自然历史和稀有疾病病理学的理解
- 缺少既定临床结果度量法和清晰定义端点
- 有限和地理多样性病人群学习招生
- 使用安慰剂臂的道德和可行性问题
结果,孤儿药物临床研究,特别是阶段3多区域试验,往往不是最优设计、跨长段和缺失关键数据因此,孤儿药开发过程往往耗时多得多5费用比非孤儿高,所有孤儿药中只有约17%成功获得规管批准并进入市场6.因此,鉴于小客户基础感知,公司投资于孤儿药开发在财政上完全不可行。
必威手机APP为解决孤儿药物这一尚未满足的紧急需求并增加患者获取服务的机会,世界各地许多卫生当局制定各种政策提供监管和经济奖励以鼓励并加速开发(图2),最突出的例子就是孤儿药称
图2 图2说明无主药监管政策和指南演进
然而,虽然建立这类立法机构肯定改善了情况,但缺乏标准格式也使全球稀有疾病和孤儿药物监管框架不协调(图3)。不同国家都有各自的一套政策和指南,这可能为公司开发孤儿药并将其商业化带来巨大的混淆和重大障碍。
图3:表详列部分APAC国家孤儿药物政策的不协调
幸运的是,公司可以采取策略克服这些障碍并缩短孤儿药开发时间和市场时间,确保早期市场准入和最优患者获取博客强调2项策略对药厂特别相关 考虑为稀有疾病推出药品
求解1-早期调控策略规划
早期规管规划七八公司可更好地设计临床实验(例如主题简介、产品安全需求等),生成高质量数据,产品注册和批准为终端目标必威手机APP公司可以通过早期制定监管策略促进相关利益攸关方的参与和一致性,预测卫生主管部门的潜在问题,减少风险并精简总体药开发过程,避免不必要的延迟(如因族裔问题可能需要的地方桥接试验)并确保快速市场准入此外,提前启动监管规划还特别有利于打算同时跨多国发布产品厂商,而这些国家对药物审批的要求可能因市场而异。
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图4:案例研究强调早期监管规划的重要性
再者,提前收集监管情报也有助于识别程序或快速路径,药物候选者可能有资格使用这些程序或快捷路径。举例说,ODD可能为赞助者提供各种方便解码快速审批路线,包括优先评审和不那么严格的临床或监管要求(例如局部临床试验免试、早期证据数据包等)视应用国而定。ODD开发期间可以随时应用,早期应用产生最大效益,因为过程早期程序也可能缩短或完全跳转(图5)。因此,不能忽略早期规管规划对减少总体药效开发时间的重要性。
图5 药开发路线
求解2-取证据方法
此外,现实世界证据(RWE)还可用于加速孤儿药开发,特别是在临床阶段。RWE收集与产品潜在利益和风险有关的临床证据,无论是药品或医疗设备九九.必威手机APP数据库主要取自实战数据(RWD),它来自多种来源,包括但不限于电子健康记录、电子医疗记录、健康调查、病人寄存器和可穿戴设备RWE是获取更多科学证据的极有效工具
研发网除原创售后监控作用外,还越来越多地用于预批监管阶段,为临床实验设计提供参考,甚至充当单臂测试外部控制组10通常孤儿药例必威手机APP此外,随着越来越多的政策持续到位指导使用它,毫无疑问卫生当局将逐步接受RWE管理空间决策,尽管框架在不同国家处于不同开发阶段,国际协调之路仍然漫长。因此,利用RWE, 特别是结合早期规划,可以为启动孤儿药的公司提供早期市场准入之关键
我们的建议
稀有疾病和孤儿药品监管全景变化不定,当前规范指南不断修改,要求公司不断重新思考孤儿药品开发发布策略正因如此,IQVIA强烈建议公司尽早启动监管规划并建立适当的伙伴关系,以便制定最有时间和成本效益的注册计划
快速导航管理全景并确保最优审批路线 发运产品分布于多APAC国家甚至全球 最终加速市场输入和病人访问救生药
更多有关孤儿药的信息或如何在整个产品开发生命周期行程中向您提供规范支持(商业支持和补偿支持)联系我们.
引用
一号必威手机APP解决稀有疾病全球数据存取:健康经济学值框架,世界经济论坛,26-Feb-2020..即时分享稀有病数据世界经济论坛(weforum.
2稀有疾病事实全局Genes..可用性 :RARE疾病事实-Genes
3S..b.C.尼克 D公元前A.休斯和SG.R.Macaulay,DIA全球论坛..参考文件:《向挑战发展稀有疾病处理法》(diaglobal.org)。
4A.哈查特兰H.阅读和T麦迪逊外部控件稀有疾病:搭建支持性证据集,Pharmacokintics和Pharmaco动力学杂志,24-Apr2023..Available: https://link.springer.com/article/10.1007/s10928-023-09858-8.
5N.Walker,“孤儿药物从这里向何处去?” Pharma's Almanac,2019年5月24日..Available: https://www.pharmasalmanac.com/articles/where-do-orphan-drugs-go-from-here.
6K.L.Miller L.J.费马格里希和JMaynard,“四十年来FD孤儿命名描述稀有病药开发趋势:开发稀有肿瘤病、神经病和儿科寄生虫病药时出现大幅增长”,Wornete有限病杂志9-Jun-2021..可用性:用四十年FD孤儿药名描述稀有病药开发趋势:开发稀有肿瘤学、神经科和小儿寄生虫病
7S.布莱克本JJ.道尔J赫特市休斯市Jackson J.派瑞和STansey,“稀有疾病:以病人为中心的综合研究商业化方法”,Quintiles..Available: e23711b6a82175d7013ce71f1d142a646a9b8b42.pdf (d3kex6ty6anzzh.cloudfront.net).
8L.d'Angelo,“Lunch前存取程序新策略”,临床导师,1-NV-2018..可用性:Lunch前访问程序新策略(linicalleder.com)。
九九K.JayasundaraAHollis M.克拉恩市Mamdani JS.hugh和PGrootendorst,“估计孤儿与非孤儿药物开发的临床成本”,孤儿病期刊,10Jan-2019..Available: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0990-4.
10Parexel,“四种方法提高稀有药开发成功率。”可用:稀有疾病游乐本.pdf(parexel.com)。
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博客
帮助孤儿产品铺路:加速商业化调控策略
王雪英雪利商务监管服务主管
betway必威怎么提款Radhika Singla咨询商商业策略Insights
见Ja Hui Jessica,Intern商业监管服务
Lim Seok Hwan商业咨询分析师
2023年9月8日
导 言
稀有疾病,如名称本身所隐含的那样,是个别稀有并因此已难得的疾病或条件低流行率精确定义因区域和国家而异然而,集体稀有疾病常见化,影响全球约10%的人口一号.
然而,尽管市场潜力巨大并有多种治疗类型用于开发,但用于治疗这些疾病的药原名孤儿药却少之又少,严重不足。95%的异常稀有疾病仍然缺乏经批准的治疗选择2突出显示紧急医疗需求未满足孤儿下图1高层次概述稀有疾病和孤儿药定义
图1:插图详解稀有疾病和孤儿药
开发孤儿药面临的挑战
和许多产品一样,孤儿药少可以用简单成本效益经济模型解释多数,如果不是全部,孤儿药物表情重大监管挑战34它们是独一无二的,主要有:
- 缺乏对自然历史和稀有疾病病理学的理解
- 缺少既定临床结果度量法和清晰定义端点
- 有限和地理多样性病人群学习招生
- 使用安慰剂臂的道德和可行性问题
结果,孤儿药物临床研究,特别是阶段3多区域试验,往往不是最优设计、跨长段和缺失关键数据因此,孤儿药开发过程往往耗时多得多5费用比非孤儿高,所有孤儿药中只有约17%成功获得规管批准并进入市场6.因此,鉴于小客户基础感知,公司投资于孤儿药开发在财政上完全不可行。
必威手机APP为解决孤儿药物这一尚未满足的紧急需求并增加患者获取服务的机会,世界各地许多卫生当局制定各种政策提供监管和经济奖励以鼓励并加速开发(图2),最突出的例子就是孤儿药称
图2 图2说明无主药监管政策和指南演进
然而,虽然建立这类立法机构肯定改善了情况,但缺乏标准格式也使全球稀有疾病和孤儿药物监管框架不协调(图3)。不同国家都有各自的一套政策和指南,这可能为公司开发孤儿药并将其商业化带来巨大的混淆和重大障碍。
图3:表详列部分APAC国家孤儿药物政策的不协调
幸运的是,公司可以采取策略克服这些障碍并缩短孤儿药开发时间和市场时间,确保早期市场准入和最优患者获取博客强调2项策略对药厂特别相关 考虑为稀有疾病推出药品
求解1-早期调控策略规划
早期规管规划七八公司可更好地设计临床实验(例如主题简介、产品安全需求等),生成高质量数据,产品注册和批准为终端目标必威手机APP公司可以通过早期制定监管策略促进相关利益攸关方的参与和一致性,预测卫生主管部门的潜在问题,减少风险并精简总体药开发过程,避免不必要的延迟(如因族裔问题可能需要的地方桥接试验)并确保快速市场准入此外,提前启动监管规划还特别有利于打算同时跨多国发布产品厂商,而这些国家对药物审批的要求可能因市场而异。
图4中,我们包括一公司在不同国家注册稀有疾病产品时所面临的不同监管挑战的示例案例研究,强调早期监管规划的重要性。我们推荐从监管情报入手筛选市场 以基于立即注册可行性每个国家的要求必威手机APP卫生当局讨论、局部国家流行病学、流行和未满足医疗需求
图4:案例研究强调早期监管规划的重要性
再者,提前收集监管情报也有助于识别程序或快速路径,药物候选者可能有资格使用这些程序或快捷路径。举例说,ODD可能为赞助者提供各种方便解码快速审批路线,包括优先评审和不那么严格的临床或监管要求(例如局部临床试验免试、早期证据数据包等)视应用国而定。ODD开发期间可以随时应用,早期应用产生最大效益,因为过程早期程序也可能缩短或完全跳转(图5)。因此,不能忽略早期规管规划对减少总体药效开发时间的重要性。
图5 药开发路线
求解2-取证据方法
此外,现实世界证据(RWE)还可用于加速孤儿药开发,特别是在临床阶段。RWE收集与产品潜在利益和风险有关的临床证据,无论是药品或医疗设备九九.必威手机APP数据库主要取自实战数据(RWD),它来自多种来源,包括但不限于电子健康记录、电子医疗记录、健康调查、病人寄存器和可穿戴设备RWE是获取更多科学证据的极有效工具
研发网除原创售后监控作用外,还越来越多地用于预批监管阶段,为临床实验设计提供参考,甚至充当单臂测试外部控制组10通常孤儿药例必威手机APP此外,随着越来越多的政策持续到位指导使用它,毫无疑问卫生当局将逐步接受RWE管理空间决策,尽管框架在不同国家处于不同开发阶段,国际协调之路仍然漫长。因此,利用RWE, 特别是结合早期规划,可以为启动孤儿药的公司提供早期市场准入之关键
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稀有疾病和孤儿药品监管全景变化不定,当前规范指南不断修改,要求公司不断重新思考孤儿药品开发发布策略正因如此,IQVIA强烈建议公司尽早启动监管规划并建立适当的伙伴关系,以便制定最有时间和成本效益的注册计划
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引用
一号必威手机APP解决稀有疾病全球数据存取:健康经济学值框架,世界经济论坛,26-Feb-2020..即时分享稀有病数据世界经济论坛(weforum.
2稀有疾病事实全局Genes..可用性 :RARE疾病事实-Genes
3S..b.C.尼克 D公元前A.休斯和SG.R.Macaulay,DIA全球论坛..参考文件:《向挑战发展稀有疾病处理法》(diaglobal.org)。
4A.哈查特兰H.阅读和T麦迪逊外部控件稀有疾病:搭建支持性证据集,Pharmacokintics和Pharmaco动力学杂志,24-Apr2023..Available: https://link.springer.com/article/10.1007/s10928-023-09858-8.
5N.Walker,“孤儿药物从这里向何处去?” Pharma's Almanac,2019年5月24日..Available: https://www.pharmasalmanac.com/articles/where-do-orphan-drugs-go-from-here.
6K.L.Miller L.J.费马格里希和JMaynard,“四十年来FD孤儿命名描述稀有病药开发趋势:开发稀有肿瘤病、神经病和儿科寄生虫病药时出现大幅增长”,Wornete有限病杂志9-Jun-2021..可用性:用四十年FD孤儿药名描述稀有病药开发趋势:开发稀有肿瘤学、神经科和小儿寄生虫病
7S.布莱克本JJ.道尔J赫特市休斯市Jackson J.派瑞和STansey,“稀有疾病:以病人为中心的综合研究商业化方法”,Quintiles..Available: e23711b6a82175d7013ce71f1d142a646a9b8b42.pdf (d3kex6ty6anzzh.cloudfront.net).
8L.d'Angelo,“Lunch前存取程序新策略”,临床导师,1-NV-2018..可用性:Lunch前访问程序新策略(linicalleder.com)。
九九K.JayasundaraAHollis M.克拉恩市Mamdani JS.hugh和PGrootendorst,“估计孤儿与非孤儿药物开发的临床成本”,孤儿病期刊,10Jan-2019..Available: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0990-4.
10Parexel,“四种方法提高稀有药开发成功率。”可用:稀有疾病游乐本.pdf(parexel.com)。
