鉴于NASH复杂多型,对证据生成采取传统方法,例如必威手机APP将RCT数据与现有文献合并,不足以提供稳健解答并说服关键保健利害相关方Real-World数据(RWD)原则上最适合促进深入理解NASH, 现有数据环境尚不适宜支持此类努力特别是在欧洲,缺乏相关现成数据集,纳希诊断编码普遍差,以及在不同护理环境获取数据前后不一比产生解决方案产生更多障碍
鉴于利害相关方需求与NASH可用数据之间差距的广度,单纯依赖一次性研究或建立长期登记册是不够的。还有一个风险是,鉴于证据需求随时间推移而变化的性质,任何解决办法都无法持久。
这种状况需要创新敏捷的解决方案,并给先动者提供契机,通过及早投资构建NASH数据全景而先入为主
早期成功包括建立算法识别NASH病人的风险因素,开发网络处理RWD方法,期望建立NASH相关数据源所有者泛欧协作关系(例如)归根结底,NASH未来数据全景将通过单个角色和多利害相关者倡议(例如:LiTMUS欧洲和NOMBLEUS
药厂现在必须比通常提前做出重要选择或感到自在,还可以确保竞争优势,建立其他制造商无法轻易复制的方法。成功最终需要:
- 理解必威手机APP个人保健利害相关方的具体证据需求,他们期望的举证责任(什么算得上好?
- 目标化投资优先综合证据需求
- 前向思维证据组合将如何增长并逐步增强,以适应关键利害相关方不断变化的需求
归根结底,在开发NASH证据策略的早期阶段与强势伙伴接触对制药公司获取利益以图塑造RWD全景,加速证据生成并获取证据竞赛竞争优势都至关紧要