稀有疾病
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视癌症为稀有疾病
01军士2017
目标动脉抑制器的到来和基因组学对特定而且往往是稀有的病人群的使用后,肿瘤学正快速从多处泛指向由数十种稀有疾病构成的治疗区过渡。每一次新处理测试都以越来越小的癌症患者子群为对象,迫使肿瘤研究者重新思考他们招病人参加临床试验的方法
难得疾病研究者提供求解之道, 运用有效方法成功关注病人而非筛检新出现的肿瘤处理范式与稀有疾病研究之间有一些相似点两区必须利用深入的疾病分子生物学知识并配之以药效机制都希望通过纠正缺陷基础疾病提供患者结果的长期改善稀有疾病研究者正在利用创新方法,如直接连接病人社区,支持寄存器更好地了解病人和疾病自然历史,定制招生策略以适应这些小和散居人口的独特需求帮助肿瘤临床研究人员的方法包括:
- 搭建病人寄存器稀有疾病研究者常注册收集患者病史数据,即当前护理标准,并识别开始录用时的病人和治疗医生开发处理后,这些寄存器收集的数据可帮助向监管者和支付者展示有效性,作为审批过程的一部分,所有这一切都对精密肿瘤研究特别有利。对病人和调查员而言,寄存器可提供获取新测试和有关其状况的信息的机会。
- 支持直接对片活动包括在线社区诊断出疾病时,他们常转向在线支持组获取信息、建议并与其他病人和护理者连接这些群体对稀有疾病患者可能特别重要-包括目标癌症-病人可能感同身受但他们往往资金不足并依赖专为病人辩护小组的领导人,因为病人人数太少。目标肿瘤药开发者可获益于支持这些网站,提供资源、教育和信息,介绍当前各种直接对病人方法研究通过这种方式,他们把自己定位为病人社区盟友,并有地方同他们想招聘的病人和医生分享更新和试验信息。这些努力可能给保留和遵守病人带来实实在在的好处,并为病人报告结果提供新选项
- 使用现实世界数据构建病人网站.开发者处理分散的病人时不能期望单纯开放试验网站并期望病人会来取而代之的是,它们应首先确定目标病人可能求治并近距离建立试验点的病人池和医疗中心信息收集方式包括评价电子医疗记录、保险报销单、诊断数据以及病人寄存器等,以便就病人所处位置作出基于证据的决定。研究团队通过将试验带给病人,使病人方便物理条件,同时使他们能够由自己的医生治病。
- 速度测试网站加速.病人处理稀有疾病或癌症诊断时,没有时间等待试验开始测试启动时间和网站可用性可能意味着病人无法参与解决这一挑战的一个方法就是建立全美预先批准的调查网站网络预筛选并准备参加任何肿瘤试验本模型中网站仅在首名病人识别后开通,消除投资于永远找不到新手的网站的风险,同时向全国的病人开放测试多数情况下,这些网络以疾病为中心,类似于稀有病患者倡导组对调查员联合体所做的工作
并消除数十个试验网站从不录用单位病人后产生的大量废物。更广泛地讲,这些教程可帮助转移肿瘤临床研究和实践,使之更以病人为中心,更适合慢性病的长期护理
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