自1983年通过《孤儿药法》以来的35年中,立法中规定的开发奖励结构成功刺激稀有疾病疗法的投资和创新最近的立法讨论侧重于官发援开发奖励机制是否按预期运作或被操纵获取商业利益问题。这份报告是IQVIA研究所2018年10月出版的“Orphan药物在美国:稀有疾病治疗增长趋势”对孤儿药市场审查的辅助分析,并用孤儿药孤儿非孤儿表示批注程序及其相关专利和市场豁免信息为这个题目提供新思路研究孤儿药价相对病人数,这些药价随时间变化,并用先验综合分析将当前疾病流行病学与受治病人数作比较,以显示即使获批后向病人提供孤儿药的挑战
1983年《孤儿药法》的一个关键方面是7年市场排他性,授予治疗稀有疾病的药自《孤儿药物法》通过以来,共有503种药物从FDA获得孤儿身份其中有217种药类(43%)不再受孤儿称号或专利保护,然而仅有116种无防护药类(23%)目前面临非专利或生物类相似竞争者。表示近半无防护产品尚未面临竞争,甚至在排他性失效几十年后仍然如此。这份报告还发现,最常发生的是专利排他性推理促成竞争,而不是孤儿药物排他性推理推理
上期报告“美国的Orphan药:罕见疾病治疗增长趋势 ” 显示大多数孤儿药价格相对较低,这份报告以分析为基础,并显示公司持续提高孤儿药价慢于市场中历史上其他品牌药价,并比照增加孤儿药效的时间比与孤儿药市场整体相比,无防护孤儿药非非专利竞争支出有限,2017年平均药费略超过1亿美元,经过约10年无竞争者后2017年略高于1亿美元不包括八大药类支出最大者,2017年孤儿品牌未经历泛型竞争平均支出下降至略超过2 200万美元
综合流行病学检验显示,除显著例外外,受治病人约占稀有疾病流行率的10%一般来说,孤儿药面向不到20万病人,尽管实际目标人口大相径庭,大约四分之一的孤儿药批面向美国小于5 000名病人。 此外,一些稀有疾病见不到1%的普通病人接受孤儿药,因为诊断和治疗人口少的稀有疾病即使在有效治法下仍然复杂。这表明需要协同努力向广大医疗界和药获批后向病人传播治疗指南
