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必威手机APP稀有疾病加在一起,使其成为公共卫生高优先
2023年9月8日
必威手机APP个体稀有疾病可能波及全球小部分人口,提高稀有疾病认识诊断后,7000多人被发现,流行率达3.55.9 %, 影响全世界约2.6亿至4.4亿个人,其中大多数为儿童[1[2]最初分类为稀有疾病的某些疾病可能超出分类范围 — — 无休止腿综合症(RLS)就是一例重要例子,该综合症在2010年[3]前被视为稀有疾病
过去几年中,开发稀有疾病疗法的投资增加,无论新药候选数和美元值如何。支持性政府政策包括加速临床开发、鼓励儿科药物开发、扩展排他性并降低商业化成本,这些都为政府政策提供动力,制药公司更加关注稀有疾病问题。
也有巨大的医疗需求未满足,约95%的稀有疾病未经FDA批准处理小型生物技术公司除大药厂外,还经常参与药物分子初始开发,以后大药厂可能营销/获取参与稀有疗法开发的药商数目上升,细胞和基因疗法资产/技术上升,稀有疾病治疗市场迅速增长并变得更有竞争力,为制药公司临床和商业决策制造信息空白高稀病管道名药商实例包括Novartis、Roche、Celgene、BMS、Shire、Merck、J&J、Pfizer、Biogen、Sanofi、AstraZeneca和Takeda
可见趋势和影响
过去几年中,FDA批准孤儿药数有所增加2022年,FDA批准药评研究中心37新药中的20种孤儿药(54%),其中9种孤儿药获快速批批(45%)。从治疗分类看,20分中9分为肿瘤分子(45%)[4]类似地,2021年,FDA批准CDER50新药中的26种孤儿药(52%)[5]稀有疾病空间的其他显著趋势
- 金融和非金融政府奖励
- 金融激励机制
- 政府正在向制药公司提供税收抵免和研发赠款
- 政府正在为儿科药物开发提供奖励,约一半稀有疾病诊断时病人是儿童
- 非金融奖励:
- 缩短对药商临床和监管评审时间,加速市场间时间
- 扩展排他性周期:在欧盟中,`Orphan药'享有市场排他性达10年[6],而在美国,市场排他性为7年(非Orphan药为5年) [7]
- 增加研发耗资孤儿药管道正在增加,因为更多大制药公司正在研发方面投资,特别是在肿瘤学、神经学和血科学方面投资[8]
- 改善市场准入:为改善提供和获取治疗方法,政府正与制药公司协作引入数项程序补贴、外源定价和结果支付计划
- 以病人为中心方法遍历药用生命周期与病人和宣传团体接触,以确保药物开发所有阶段都考虑未满足需要和输入必威手机APP整合不同利益攸关方(病人/护理者、倡导团体、支付者)的声音而不局限于HCP对兼容并包和有效的保健体系至关重要
- 减少临床试验中的病人负担必威手机APP分散式临床试验(家庭保健、直接到病人IP发运)和旅行管理员ePRO等特别帮助稀有疾病家庭从专家护理站和临床试验站分布
- 技术应用扩展药厂公司注重开发治疗法,如细胞和基因治疗法由于为这项工作供资所需的投资量很大,一些药厂公司可以帮助补偿这些投资,随后将处理方法扩展为非稀疏标识
拥抱长长可持续增长
IQVIA如何帮助客户
IQVIA拥有稀有疾病空间的长期专业知识,向客户提供策略和临床研究解决方案IQVIA细胞和基因处理中心、儿科和稀有疾病欧委会和初级情报团队协作拥有稀有疾病多重治疗区广博的临床和市场研究经验,包括但不限于代谢学、神经学、染色学和心科结合医学专家与初级市场研究专家的投入,IQVIA因我们基于治疗区欧元和专用稀有疾病和细胞和基因处理欧元之和而有所区别
betway必威怎么提款并加入保健专业人员、病人/护理者及病人倡导团体的投入和伙伴,以带全局市场观并直接向客户提供洞察力支持他们的临床和商业策略提供端对端支持设计稀有疾病程序,从临床前支持到商业支持和市场准入策略等监管策略帮助客户理解稀有疾病市场的重要商业方面 并开发策略建议 包括治疗区和指针
通过技术和专门知识提供值
betway必威怎么提款IQVIA初级市场研究多点触点,包括医生、病人/护理者、支付人和病人倡导团体,传递帮助产生战略洞察力的挑战和观点IQVIA有专门的团队与客户一起处理需求问题,通过建立稀有病人行程、市场动态、需求获取和治疗途径确定客户未满足的需求和机会评估增强客户制定策略的能力,从而做出稳健的投资决策稀有疾病特别需要制定策略,因为许多灰色区域仍然普遍存在,差距仍有待填补。
IQVIA致力于推动稀有疾病临床实验全景,为那些常住有限治疗选项的病人提供更好的诊断和治疗IQVIA提供无与伦比市场研究,并管理稀有疾病产品和品牌生命周期
引用 :
[1]稀有疾病的流行病学很重要欧洲皮肤学和毒理学院杂志访问2023年6月可用来源 :https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/jdv.17165
[2] 国家稀有故障组织访问2023年6月可用来源 :https://rarediseases.org/
算法诊断和处理初级护理中不眠综合症访问2023年6月可用来源 :https://bmcneurol.biomedcentral.com/articles/10.1186/1471-2377-11-28
[4] 2022年新药管局访问2023年6月可用来源 :https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/new-drug-therapy-approvals-2022
5新药方2021访问2023年6月可用来源 :https://www.fda.gov
[6]欧洲药品局:市场排他性:孤儿药
b必威[7] IQVIA人文数据科学学院美国孤儿药局:排他性、收费和治疗类2018年12月可用来源 ://m.kurtisdurfey.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/orphan-drugs-in-the-united-states-exclusivity-pricing-and-treated-populations.pdf
[8] 使用四十年FDA孤儿药名描述稀有药开发趋势访问2023年6月可用来源 :https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-021-01901-6
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