不断发展的肿瘤学终点

关键发现

图表2：终点的优势和缺点

• PFS经常用作常规和加速/有条件批准的替代标记，这需要有限的患者人数，并且相对于OS的随访期较短。
• ORR也可以用作替代标记物，与生存相比，可以在较短的时间内测量临床益处。
• 另外，ORR或CR和PFS或OS之间的关联强度在研究中和内部之间的差异很大，使得难以辨别一致的模式。

展览3：总终点总摘要

• 不断发展的终点占II期或III期试验中使用的13％的主要终点。
• 临床试验中最常用的不断发展的终点是病理完全反应，然后是复发率和无疾病的生存。

图6：每年临床试验中的终点（2016-2020）

• 在过去五年中，在临床试验中，疾病控制率的使用一直在增加。
• 在过去的一年中，最小残留疾病和复发率的使用率最高。

图表9：优先迹象的定性讨论摘要

• 基于定性讨论，鉴定出新的终点与佐剂或新辅助患者更相关 - 包括DFS，MRD，PCR，RR和时间响应。
• 在董事会中，新兴终点与具有改善效力和长期生存的较新产品相关，但一些终点（例如，响应时间）可能不适用于HTA评估。
• 新兴终点与晚期或转移性肿瘤的相关性较小，但是疾病控制率可能与测量未用治疗意图治疗的转移性疾病的进展有关。