在血液系统恶性肿瘤中进行有效的临床试验需要了解迅速发展的治疗范式，该范式越来越细微，复杂和患者指导。
正如血液癌和实体瘤之间生物学和患病率的潜在差异需要在治疗患者方面的差异一样，它们还需要在适当进行临床试验的情况下进行专门的临床和操作专业知识。
开发潜在血液学肿瘤疗法的生物技术公司必须适应终点，研究设计和数据管理，并考虑患者的经验，以应对与探索基于血液的癌症的这些研究剂有关的挑战。本文研究了有效并成功地进行血液学肿瘤临床试验的要求。
血液癌和血癌治疗的基础知识
血液系统恶性肿瘤会影响血液，骨髓，淋巴结和淋巴系统。在美国，每三分钟被诊断出患有血液癌，每九分钟这些恶性肿瘤就会导致死亡。
尽管对三种最常见的血液癌症形式（白血病，淋巴瘤和骨髓瘤）的认识很高，但这些疾病仅占所有新癌症的10％，在美国2019年所有癌症死亡中的9.4％占美国的9.4％。In comparison, the three most common US solid tumor cancers, breast, lung and prostate cancer, together will account for an estimated 38 percent of new cancer patients and 36 percent of cancer deaths in 2019. Globally, leukemia, multiple myeloma, non-Hodgkin’s lymphoma (NHL) and Hodgkin’s lymphoma collectively accounted for only 8.2 percent of all cancer patients in 2018, excluding non-melanoma skin cancer
尽管在肿瘤总数中的发生率较小，但批准的血液学癌症药物的全球市场估计为2018年的313亿美元，预计到2025年的目标为66至870亿美元，复合年增长率为9％。2018年的血液肿瘤治疗市场份额约占2018年全球药品总支出1.2万亿美元的26％。在2014年至2019年之间批准的癌症指征的药物中，血液学癌症是31％，仅10种药物就获得了12次适应症的淋巴瘤批准。