年龄的孤儿药物来维持发射成功
启动孤儿药物极好地将成为更重要的是在接下来的5年。更罕见疾病患者有几种药物可用,有越来越多的disease-focussed注册,增加公众和政策制定者意识,和重大研发投资的几种数字技术支持试验和治疗。必威官方在线挑战面临的新边疆孤儿药物公司孤儿药品和主流专业产品之间的差距缩小。了解如何成功地推出一个孤儿药在未来几年,公司必须学会从过去的发射和应用一个孤儿Medicines-focused发射成功卓越的框架。
自2007年以来,IQVIA确定商业上世界上最成功启动并研究其背后的成功因素推出一系列卓越影响力的白皮书。这些论文关注的主要发达市场美国、欧洲和日本前5,但作为起点创新品牌推出。在20年时间内(1995 - 2015)的发射,发射进入市场的性质,和那些最成功的,已经发生了巨大的变化。第一次发射卓越的研究,涉及发射从1995年到2003年,看到(IQVIA措施的推出卓越)28优秀的发射,其中82%被发射进入初级保健市场。第五个发射的卓越研究,涵盖2011年至2015年发射,87%的31个发射实现我们的卓越标准的专业护理。
当孤儿药立法在1983年在美国首次引入,制药行业的主流是由初级保健大片——世界顶级销售发射是H2受体拮抗剂泰胃美(西咪替丁)。即使欧洲孤儿药2000年颁布立法,创新医药市场仍对初级保健大片条件数十亿数亿病人——世界上最畅销的产品,那一年是质子泵抑制剂(奥美拉唑)拥有。主流医药创新改变了,从那以后,大大快——前两个产品全球销售(2018)现在抗(adalimumab)单克隆抗体自身免疫疾病,如类风湿性关节炎与全球患者的人口估计为80 m,和Revlimid (lenalidomide)、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和套细胞淋巴瘤(与全球发生率低于1米患者每年)。
这IQVIA孤儿药推出优秀白皮书涉及改变发射优秀范例,这将演变为罕见疾病发展创新,利用案例研究来自孤儿药品的生命周期。孤儿药物正在步入一个新环境,更具竞争力的阶段,这将使它更有挑战性的公司寻求优化他们的孤儿药发射。我们大纲的关键领域集中孤儿药物公司解决这一环境和准备一个优秀的发射。
年龄的孤儿药物是环境
孤儿药法案扩大了36年以来先锋立法在美国推出。除了2000年欧盟立法的重要一步,现在行动,从patientand clinician-lead正式立法,为孤儿和定义指定药物罕见疾病在加拿大,阿根廷、秘鲁、哥伦比亚、巴西、日本、新加坡、台湾、韩国、中国、澳大利亚、新西兰、俄罗斯、乌克兰和哈萨克斯坦。
仍是如此,只有大约5%的罕见疾病有一个批准的药物治疗。还有尚未被满足的医疗需求和商业化的主要机会创新药物,尽管并不是所有剩下的95%未经处理的疾病可能制药。
药品制造商正面临着药物开发成本上升。相对传统药物的药物开发成本,孤儿药开发成本的30% ~ non-Orphan Medicine3,和历史上孤儿药发展更特定的指定产品批准一个孤儿,虽然孤儿名称是艰难的。全球创新药的投资回报下跌使孤儿药物有吸引力的公司推出一个创新领域的分子高未满足的需求,一个越来越一致的整体专业方向多数世界上最大的制药公司的投资组合。