使用现实世界证据（RWE）来增强临床试验和监管提交，在世界范围内获得了更多的接受。监管机构鼓励将证据纳入超出随机对照试验（RCT）之外的证据。遵循悠久的历史将RWE应用于评估安全性，现在已经认识到，RWE可以利用以评估有效性并也可以为监管决策提供信息。RWE还提供了优化临床试验方案的价值，例如测试包容性和排除标准对招募资格人群规模的影响。图1显示了全球监管机构对RWE应用不断增加的一些亮点。
图1：全球监管机构对RWE的使用日益增长。
在临床发展中使用现实世界的证据来增强监管提交 - 系列中的第1部分
全球监管机构越来越接受
2021年1月20日
21世纪的治疗法案包括明确的任务，即FDA在修改治疗指示时考虑使用RWE，例如添加新的人群或有关比较有效性的新信息。1欧洲药品局（EMA）和药品机构负责人（HMA）发布了两份有关“大数据”的报告，该术语通常被用作RWE的同义词。2,3尽管这些监管机构认识到他们无法控制大数据，但他们了解其重要性。
引用该报告，“虽然随机，双盲对照试验将仍然是大多数法规使用案例的参考标准，但大数据源可能产生的补充证据可能会促进，告知和改善决策。”3
中国国家医疗产品管理局目前是唯一关于使用RWE的正式指导的监管机构。这些指导原则除了安全性外，还侧重于有效性，并对务实的随机控制试验感兴趣。4他们最初的重点是罕见和未解决的疾病，并认识到外部比较者的价值。
迄今为止，一些现实世界的证据成功案例
最近的监管决策导致基于RWE的标签扩展。其中，FDA的一个明显的决定是扩大辉瑞（Pfizer）Ibrance（palbociclib）标签，包括男性转移性乳腺癌。
在评估抗雪人药物的标签扩展Invega sustenna（棕榈酮棕榈酸酯）的标签膨胀时，出现了另一种值得注意的情况。该决定是基于一项务实的随机试验，该试验提供了一种新的棕榈酸棕榈酸酯和常用口服药物的选择之间的比较。与每日药物使用相比，在一个高风险人群组中进行了试验，并显示每月给药的复发延迟。随着时间的流逝，很可能会有更多这些务实的试验。
一个不同的例子说明了早期试验表明新疗法非常有前途的情况，正如Amgen为Blincyto（Blinatumomob）（Blinatumomab）遇到的那样。该药物最初被批准用于淋巴细胞白血病。安进进行了第二阶段试验，后来补充了现实世界比较器，并获得了难治性急性淋巴细胞白血病的标签扩展。
在中国，阿瓦斯汀（贝伐单抗）与一组特定的化学疗法结合使用，于2015年根据RWE获得了批准。随着化学疗法的新组合的发展，监管机构查看了新化疗的证据。他们考虑了三家不同医院的病历审查中的RWE，所有这些都显示了阿瓦斯汀的好处。5,6,7结果，对标签进行了修改以解决这些新的化学疗法组合。
上面的信息进一步表明，现实世界的证据提供了有价值的数据来证实标签扩展并增加初始批准。这个两部分系列的下一篇博客文章涵盖了“现实世界的证据如何加强监管方案。”
参考
2EMA-HMA-EMA联合大数据工作组II阶段报告：不断发展的数据驱动监管
4中国国家医疗产品管理局 - “使用现实世界证据的指导原则”，2020年1月8日发布。
5Xing P，Mu Y，Wang Y等。“现实世界中含有贝伐单抗作为中国晚期非小细胞肺癌患者的一线疗法的治疗方案。”胸癌-2018; 9（7）：805-813。doi：10.1111/1759-7714.12650
6Tang N，Wang Z-“在晚期非小肺癌患者中，贝伐单抗加化学疗法与化学疗法的比较。”onco目标。2016;（9）：4671-4679。doi：10.2147/ott.s110339
7Li X，Abbas M，Li Y等。（2019年） - “在中国未经治疗的未经治疗的患者中，中国治疗的患者有或没有贝伐单抗作为一线疗法，垂体 - 铂双压化疗的比较有效性。”临床。41（51）8-29。doi：10.1016/j.clinthera.2019.02.004
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