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使家庭参与稀有疾病临床测试
2017年4月19日
个体稀有疾病可影响相对小数人,但总体而言,影响是惊人的。约7000种已知稀有疾病,数字逐年增长稀有疾病在全世界影响约3.5亿人,比美国总人口多约75%稀有疾病影响儿童,其中35%将在头一年死亡。
生物药店日益关注稀有疾病,目前有450多药开发中,2015年欧洲所有新药近半数用于稀有疾病
2017年2月,我谈到让病人参加稀有疾病临床试验的重要性,参加英国儿科监督股与Birmingham儿童医院协办的第二次儿科拉病大会会议主题是“从轮椅到床边:为稀有疾病儿童提供新治疗”,我的会议由NIHR西米德兰临床研究网主席Mohini Samani共同主持-年轻人指导小组和童年急性淋巴菌幸存者博客中我反省会议上出现的关键主题
应对稀有疾病挑战
稀有疾病对药物开发构成挑战多稀有疾病基础机制及其进展知之甚少 疾病严重程度和子型差异加增挑战这使得人们难以知道临床试验应使用什么端点和结果计量法除此以外,病人可能分布在世界各地,包括偏僻地点
管理机构努力平滑市场路径时,审批路径可能复杂并可能包括售后承诺和风险管理要求
与病人和家属一起工作可以帮助公司处理其中一些困难
使家庭参与药物开发:保持病人中心
开发稀有疾病药是一个复杂过程,公司可以以多种不同方式创建以病人为中心的试验并增强病人的参与度,为病人和研究人员都带来更好的结果。
与病人、病人倡导团体和社区一起工作,通过设计与病人临床关联的试验,可以帮助试验录用,并帮助确保研究不仅满足管理要求,而且可行进行网站、移动应用和社交媒体也能帮助病人查找学习网站并观察如何参与
归根结底并不会发现病人临床试验需要设计成尽可能对家庭友好其中包括确保研究对病人及其家庭实用可行,而不会对学校、工作和家庭产生太大影响。这可能包括尽量减少访问和干预次数,同时保留对充分数据的需求,并减少可能已经虚弱或有学龄兄弟姐妹和工作父母的病人的旅行病人群组也可以帮助教育学习网站和调查者了解疾病
稀有疾病患者分布广度,与家属和病人集团合作有助于公司理解病人集中地或如何对病人进行临床试验社交媒体能帮助理解病人路径和最佳录用方式
病人也可以通过检验语言对儿童和成人的适配性,并通过建议替代材料,如贴贴纸和冰箱磁铁或故事书和漫画等,在创建学习文档和招聘资料方面发挥重要作用。
病人转介:存取试验
互联网正日益成为疾病、药物和临床实验信息的关键源头,这在儿童机能失常中尤其重要,因为第一代数字本地人到30多岁并成为父母公司和病人倡导团体可使用网站、移动应用和社交媒体提供的机会向病人介绍现有治疗和试验,教育他们稀有疾病并帮助他们与其他家庭连通和联网
提供的机会之一是通过病人转介网站,病人可阅读学习目标并申请参赛研究协调员应跟踪那些不符合融合标准者,以便提供支持,并讨论可能帮助他们的其他研究或治疗选择方案。护士教育者可发挥重要作用支持这里
病人转介网站、电子医疗记录以及与遗传学家协作也有助于制药公司理解疾病发生率、流行程度和潜在对象地理位置
从轮椅到床边
患稀有疾病的病人往往没有什么可选择的治疗方法药厂通过临床试验新处理方法为这些病人提供希望病人需要成为这一进程的中心,在病人、病人倡导团体、研究人员和网站之间建立关系是向临床测试认知、以病人为重点的实验设计以及病人录用迈出的重要一步。